卢克·奥尼尔教授称，两项“引人注目”的新基因疗法研究显示，在治疗耳聋和失明方面取得了“巨大”进展。
今天上午，这位三一学院的教授说，这两项研究最终可能会使全世界“数以百万计”的人受益。
第一项研究由上海复旦大学进行，并发表在《自然医学》杂志上，研究人员首次观察了五名天生双耳聋的儿童。
这些孩子无法听到声音，因为遗传基因突变使他们无法产生一种将听觉信号从耳朵正确传递到大脑所需的蛋白质。
这种疗法使用一种不活跃的病毒来偷运受影响基因的工作副本，促使耳朵里的细胞产生这种蛋白质的工作副本。
几个星期后，孩子们的听力就恢复了，并能确定声音的来源。
其中两人甚至被录下了随着音乐跳舞的画面。
“你能想象吗?奥尼尔教授问道。“他们聋了，突然又能听见了。”
“诀窍是两只耳朵都被割掉了。这是有史以来第一次同时做左耳和右耳。”
他警告说，这种疗法仍处于实验阶段，风险依然存在，但他补充说:“到目前为止，这表明这种疗法的安全性非常好，这是非常了不起的。”
“这是一个很大的问题——世界上有4.3亿人患有某种形式的耳聋，其中2600万人是天生的，60%是遗传的。
“这就是我们正在讨论的数字。所以最终。这将使数百万儿童受益。”
第二项研究由哈佛医学院的研究人员领导，发表在《新英格兰医学杂志》上。
该试验使用CRISPR基因编辑技术来改善遗传性失明患者的视力，并记录了14名参与者中11人的明显改善。
这项研究的主要重点是测试这种方法是否安全有效，研究人员发现这种方法有令人鼓舞的结果，没有有害的副作用。
奥尼尔教授说，参与试验的一名妇女现在可以看到她以前从未见过的东西。
他说:“首先，他们把这些患有遗传性视网膜变性的人挑选出来，给他们注射这种药物。”
“然后，在几周的时间里，他们开始测试他们的视力，我喜欢的是，一位女士说，她是盲人，记得吗，三个月后，她可以看到圣诞树上的灯在闪烁。
“现在，你能想象你已经失明多年了，突然她能看到这些圣诞树上的灯在闪烁吗?”
他指出，这种治疗并不能完全恢复视力，但一些患者现在可以辨认面孔或看到盘子里的食物。
“你能想象吗?这不是很了不起吗?他说。
换句话说，这是在恢复视力的道路上迈出的一大步。”
奥尼尔教授指出，CRISPR目前只在全球约250人身上进行了测试，而且这项技术仍处于高度实验阶段。
他说，这两项研究都在制药行业“引起了巨大的兴奋”。
“你正在恢复儿童的听力和视力，这是一个巨大的目标，”他说。
“我毫不怀疑，这将越来越多地激励企业更多地参与进来。”
