一种治疗罕见疾病早衰症的方法即将问世。这种疾病加速了儿童的衰老，大大缩短了他们的寿命。但是，直到最近，还没有一种非常有效的治疗方法。
现在，包括美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)前院长弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins)博士在内的一小群学者和政府科学家，正在用一种创新的基因编辑技术阻止早衰症的发展，他们不指望获得任何经济收益。
研究人员表示，如果基因编辑能有效减缓或阻止早衰症，那么这种方法也可能有助于治疗其他无法治疗或治愈的罕见遗传疾病，这些疾病和早衰症一样，几乎没有引起制药公司的兴趣。
经过四分之一个世纪的研究，该组织正在接洽制造商，并计划寻求监管机构批准一项关于早衰症基因编辑的临床试验。
该项目“有优点，但也有风险，”宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)基因编辑研究员、同时也是一家基因编辑公司顾问的基兰·穆苏努鲁(Kiran Musunuru)博士说。他警告说，尽管这种编辑在老鼠身上效果很好，但不能保证它在人类患者身上也能起作用。
1982年，柯林斯博士在耶鲁大学(Yale University)接受医学遗传学培训时，第一次对早衰症产生了兴趣，那是他被任命为nih负责人的近30年前。有一天，他看到了一位新病人，梅格·凯西(Meg Casey)。她身高不到四英尺，假发下没有头发，满脸皱纹，像个老妇人。她才20多岁。
