近日，Neuren Pharmaceuticals (ASX:NEU)宣布其NNZ-2591治疗PMS的2期临床试验已完成所有研究访问。
该公司表示，该试验的主要结果预计将于2023年12月公布。
首席执行官Jon Pilcher说:“我们感谢所有在美国试验点和经前综合症社区的人，他们使这项开创性的试验得以完成，因为我们努力开发一种潜在的经前综合症第一疗法。我们期待下个月发布NNZ-2591治疗经前症候群儿童的首批结果。”
NNZ-2591还在患有其他三种神经发育障碍(Pitt-Hopkins综合征、Angelman综合征和prder - willi综合征)的儿童中进行2期临床试验。
美国食品和药物管理局已授予所有四个项目孤儿药指定，它们正在研究新药(IND)申请中开发。每种综合征都是一种严重的使人衰弱的神经系统疾病，出现在儿童早期，没有或有限的批准治疗方案。
费伦-麦克德米综合征是由22号染色体22q13区域的缺失或其他变化引起的，该区域包括SHANK3基因，或该基因的突变。经前综合症也被称为22q13缺失综合征。据估计，每8000到15000人中就有1人患有经前综合症。没有专门针对经前症候群的药物、药物或治疗方法，这是一个巨大的未满足的医疗需求。
经前症候群对患者、父母和兄弟姐妹的生活质量有严重影响。最常见的特征是中度至重度的发育和智力障碍以及发育迟缓，语言迟缓或缺失，自闭症症状，低肌肉张力，运动迟缓，轻度至重度癫痫，如厕训练困难和进食问题。
